Notre principal candidat-médicament

Obefazimod est un traitement expérimental administré par voie orale une fois par jour. Nous pensons qu’il a le potentiel de devenir une option thérapeutique qui se différencie des traitements actuellement disponibles dans les maladies inflammatoires chroniques de l’intestin. Il s’agit de la première et unique molécule renforçant l’expression du microARN-124 (miR-124), un régulateur naturel de la réponse inflammatoire.

Dans des conditions inflammatoires dérégulées dans des études précliniques, l’expression renforcée du miR-124 mène à une stabilisation des multiples chimiokines et cytokines, les restaurant à leurs niveaux homéostatiques. Étant donné qu’il a été observé qu’obefazimod ne stabilise la réponse inflammatoire qu’en présence d’une dérégulation et ne provoque aucun effet en son absence, cela pourrait indiquer la préservation de la compétence immunitaire. Si il est approuvé, ce traitement pourrait être à l'origine d’une nouvelle classe thérapeutique actuellement dénommée « miR-124 enhancer » (agents qui renforce l’expression du miR-124).